MÓDULO 0: A ABERTURA

Every resource spent is a choice made.

Every choice made is a life affected.

Ó vocês que buscam a cura,

você já considerou o peso de suas decisões?

Este não é um curso sobre fórmulas.
É um curso sobre escolhas que salvam vidas.

A Transformação de uma Nação

Muscat, 1970. The Ministry of Health is born.

Antes do Ministério

2
Hospitals in all of Oman
118
Infant deaths per 1,000 births

By 2022

85+
Hospitais de Musandam a Dhofar
8.8
Infant deaths per 1,000 births

118 → 16 → 8.8

Infant mortality per 1,000 births

1970 → 2002 → 2022

In one generation, Oman saved 109 children per thousand.
Life expectancy rose from 49 to 77 years.

Têm você não testemunhou esse milagre?

Then consider what comes next.

A história da escolha do Oregon:

Em 1994, Oregon enfrentou uma crise: o Medicaid não conseguia cobrir tudo. Em vez de racionar secretamente, criaram uma lista pública de prioridades. Os pares condição-tratamento foram classificados por custo-efetividade e valores públicos. As substituições de quadril tiveram classificação superior à cirurgia estética. Os tratamentos que salvam vidas para cancros raros tiveram uma classificação inferior à das vacinas que previnem milhares de casos.

As compensações explícitas eram controversas, mas transparentes. Oregon provou que o racionamento acontece em todos os lugares; a escolha é fazê-lo abertamente ou ocultá-lo.

Você é um funcionário de saúde do Oregon em 1994. O Medicaid não pode cobrir tudo. O que você faz?

Path A: Ration secretly like other states Continuar com decisões a portas fechadas sobre quem recebe quais cuidados.
Resultado: A desconfiança pública aumenta. Acusações de injustiça e agendas ocultas. Ninguém entende por que seu tratamento foi negado.
Path B: Create a transparent priority list Publique classificações baseadas em custo-benefício e valores públicos. Deixe que todos vejam as compensações.
Resultado: A controvérsia irrompe, mas o público entende. A confiança aumenta com o tempo. Oregon se torna um modelo para racionamento honesto de saúde.

Esta é a questão que assombra todos os sistemas de saúde.

5.3%
Oman's GDP on healthcare (2020)
$2M+
Cost of one gene therapy dose
10+
New therapies approved yearly

Innovation outpaces budgets. Choices must be made.

Ao final deste curso, você será capaz de:

  • Define HTA and explain its role in healthcare decision-making
  • Calcular e interpretar valores QALY e ICER
  • Apply Oman's cost-effectiveness threshold correctly
  • Conduzir análises de impacto orçamentário sobre um horizonte de 4 anos
  • Perform mandatory sensitivity analyses
  • Identify appropriate comparators for different scenarios

Um processo multidisciplinar que usa scientific evidence to determine the value of health technologies.

Contemple os Sete Princípios:

1. Every resource spent is a choice made.

2. Value must be measured, not assumed.

3. O comparador define a questão.

4. A QALY is a year of life, lived well.

5. Uncertainty must be explored, not hidden.

6. Acessibilidade não é o mesmo que valor.

7. Transparency protects the public trust.

Every resource spent is a choice made.

Módulo 1: A Pergunta

MÓDULO 1: A PERGUNTA

O comparador define a questão.

Você não considerou

that every comparison reveals truth differently?

Compare um novo medicamento com água, e ele parece milagroso. Compare-o com o melhor tratamento existente e seu verdadeiro valor emerge.

Sultan Qaboos Comprehensive Cancer Care Centre, Muscat

Dr. Fátima e Dr. Ahmed tratam o mesmo câncer. O paciente da Dra. Fátima recebe a nova imunoterapia por 18.000 OMR. O paciente do Dr. Ahmed recebe quimioterapia a 4.000 OMR.

Ambos os pacientes apresentam resultados semelhantes. A imunoterapia funciona – mas a quimioterapia também funciona para este caso específico.

Quem escolheu sabiamente? A resposta depende do que você compara.

"A new technology without a comparator is like a scale with only one weight — it cannot measure value."
Existe um tratamento autorizado e reembolsado para esta indicação?
YES
Use the standard of care as comparator
NO
Use Best Supportive Care (BSC)

What makes a valid comparator?

It must be authorized para a indicação.

It must be reimbursed and available.

It must be evidence-based com eficácia comprovada.

It must be what the new technology will actually replace.

Ministry of Health, 2022
"Quando os dados locais não estão disponíveis, referências epidemiológicas internacionais são aceitáveis com preferência por dados de Países do CCG."
4.5M
Population (2023)
~45%
Under age 30
Rising
NCDs burden

E quando perguntaram sobre necessidades não atendidas,

os sábios responderam:

“Articule claramente a necessidade específica de saúde pública que não é totalmente atendida – áreas como detecção precoce, baixas taxas de cura, resistência à terapia, problemas de adesão ou efeitos colaterais graves”.

— Oman HTA Guidelines, 2024

Quando não existe terapia eficaz para uma doença rara, o que deve ser usado como comparador?

O comparador define a questão.

Módulo 2: A Evidência

MÓDULO 2: A EVIDÊNCIA

Value must be measured, not assumed.

Ó você que pratica medicina,

você não vê que as reivindicações exigem provas?

Clinical Trial

500 patients, strict inclusion criteria, controlled conditions

Shows efficacy

Real-World Study

5,000 patients, routine practice, diverse population

Shows effectiveness

Both are needed. Neither alone is sufficient.

What outcomes truly matter?

Mortality: Does it extend life? (Overall Survival)

Morbidity: Does it reduce suffering? (Event-free survival)

Quality of Life: Does it improve daily experience? (PROs)

Function: Can patients return to work, to family, to life?

Hard Endpoints (Preferred)

Overall survival, major clinical events, mortality

Direct patient benefit — no extrapolation needed

Surrogate Endpoints

Tumor response, biomarkers, lab values

Require validation that they predict hard outcomes

Um tumor que diminui (substituto) nem sempre se traduz em vida mais longa (endpoint difícil). Valide o link antes de confiar na medida.
Are there multiple RCTs available?
YES
Conduct meta-analysis or network meta-analysis
NO
Is there one pivotal trial?
Justify the choice, assess transferability

E as diretrizes comandavam:

"Utilizar a Avaliação Clínica Conjunta dos países do Golfo como a principal fonte de evidências para a tecnologia de saúde investigada, se disponível."

— Oman HTA Guidelines, Section 2

Regional collaboration strengthens individual nations.

Quando os ensaios são curtos mas as doenças têm vida longa, devemos extrapolar cuidadosamente as curvas de sobrevivência utilizando modelos paramétricos (Weibull, log-normal, Gompertz).
Kaplan-Meier
Observed data
Parametric
Extrapolation
Hazard Ratio
Relative effect

Justify model choice. Test sensitivity to alternative extrapolations.

Value must be measured, not assumed.

Módulo 3: O Equilíbrio

MÓDULO 3: O EQUILÍBRIO

Acessibilidade não é o mesmo que valor.

Você já ponderou a diferença

entre custo e valor?

Um tratamento barato que não cura sai caro. Um tratamento caro que cura pode ser o melhor negócio.

Does the new technology show statistically significant improvement in primary endpoints?
YES
Cost-Utility Analysis
Measure outcomes in QALYs
NO
Cost-Minimization
Outcomes assumed equal

Os quatro tipos de avaliação

Cost-Benefit
All outcomes in OMR
Rarely used (ethical issues)
Cost-Minimization
When outcomes equal
Cost-Effectiveness
Natural units (LY, events)
Cost-Utility
Preferred: QALYs

Healthcare Perspective (Mandatory)

All direct medical costs: drugs, hospitalization, diagnostics, nursing, palliative care — regardless of who pays.

Societal Perspective (Optional)

Broader costs: transportation, caregiver burden, lost productivity, school impact.

Oman Requirement
"A perspectiva da saúde é obrigatória como caso base."

Até onde devemos olhar para o futuro?

Para doenças crónicas como diabetes ou doenças cardíacas, olhe para o horizonte da vida. Para doenças agudas, uma janela mais curta pode ser suficiente – mas justifique a sua escolha.

Discount Rate: 3% per year

Applied to both costs and outcomes (Oman requirement)

Diabetes (Type 2)

Horizon: Lifetime

Complications develop over decades (nephropathy, retinopathy, CVD)

Acute Infection

Horizon: Weeks to months

Resolution or death occurs quickly

Cancer

Horizon: 5-10 years or lifetime

Survival curves, recurrence patterns

Cardiovascular

Horizon: Lifetime

Secondary prevention, long-term outcomes

NCDs account for a growing share of Oman's disease burden.

Acessibilidade não é o mesmo que valor.

Módulo 4: A Medida

MÓDULO 4: A MEDIDA (QALY)

A QALY is a year of life, lived well.

Consider two patients.

Patient A

Lives 5 more years
In constant pain
Cannot work or enjoy family

Patient B

Lives 3 more years
In good health
Returns to full life

Which outcome is truly better?

QALY = Life Years × Utility

Where utility = 1 (perfect health) to 0 (death)

Calculando os dois pacientes

Patient A: 5 years × 0.4 utility = 2.0 QALYs

Patient B: 3 years × 0.85 utility = 2.55 QALYs

Patient B has more quality-adjusted life, despite fewer years.

E assim os sábios declararam:

"Um QALY trata todas as pessoas igualmente. Um ano de vida tem o mesmo valor para os jovens e os velhos, os ricos e os pobres, os poderosos e os humildes."

Esta é ao mesmo tempo a sua força e a sua limitação.

Preferred Instrument
O EQ-5D é o instrumento utilitário preferido, idealmente com conjuntos de valores específicos do GCC/Omã, quando disponíveis.
Mobility
Walking ability
Self-Care
Washing, dressing
Activities
Work, family, leisure
Pain
Discomfort level
Anxiety
Depression

Patient-Reported Outcomes (PROs) capture what matters most to patients.

Illustrative Example: Royal Hospital Oncology

Outcome Standard Care New Therapy Difference
Life Years 2.5 4.0 +1.5
Utility (EQ-5D) 0.65 0.70 +0.05
QALYs 1.63 2.80 +1.17

Note: This is an illustrative example based on Oman HTA methodology.

A QALY is a year of life, lived well.

Módulo 5: A Razão

MÓDULO 5: A RELAÇÃO (ICER)

Every resource spent is a choice made.

Agora a questão é:

How much for each year of quality life?

ICER = ΔCost / ΔQALY

Incremental Cost per Quality-Adjusted Life Year Gained

Translation: "How many extra rials do we spend for each additional QALY?"

Adicionando dados de custo

Measure Standard New Therapy Incremental
Total Cost (OMR) 8,500 18,200 +9,700
QALYs 1.63 2.80 +1.17

ICER = 9,700 / 1.17 = 8,291 OMR/QALY

O Plano Custo-Efetividade

Northwest: REJECT

More costly, less effective

Northeast: TRADE-OFF

More costly, more effective

Southwest: TRADE-OFF

Less costly, less effective

Southeast: DOMINANT

Less costly, more effective

When a technology dominates,

a decisão é clara.

It costs less AND heals more. Accept without hesitation.

Is the new technology MORE effective than current care?
YES
Is it also LESS costly?
YES
DOMINANT
Always adopt
NO
TRADE-OFF
Calculate ICER
NO
Is it LESS costly?
YES
TRADE-OFF
Calculate ICER
NO
DOMINATED
Never adopt

Every resource spent is a choice made.

Módulo 6: O Limiar

MÓDULO 6: O LIMIAR

Value must be measured, not assumed.

If ICER is 8,291 OMR per QALY...

Isso é bom ou ruim?

Precisamos de um limite - uma linha que separe "vale a pena" de "não vale a pena".

CET = GDP per capita × Multiplier

Baseline: 1× GDP per capita

~8,000
OMR GDP per capita (approx.)
1-3×
Multiplier range
Data Source
Números do PIB per capita do Banco Central de Omã (atualizados anualmente). Use o número oficial mais recente no momento do envio.

Mas nem todas as condições são iguais.

Orphan diseases: Multiplier = 2×

Priority diseases (cancer): Multiplier = 2×

Major relative health gain: Up to 3×

A sociedade está disposta a pagar mais para tratar os mais doentes e os mais raros.

Is ICER below the calculated threshold?
YES
Cost-Effective
Considerar o reembolso
NO
Are there special circumstances? (Soft threshold)
Negotiate or decline

Voltar ao nosso Caso

Royal Hospital Cancer Therapy Decision

ICER: 8,291 OMR/QALY

Disease: Cancer (priority) → Multiplier = 2×

Threshold: 8,000 × 2 = 16,000 OMR/QALY

8,291 < 16,000 → COST-EFFECTIVE

Value must be measured, not assumed.

Módulo 7: O Orçamento

MÓDULO 7: O ORÇAMENTO

Acessibilidade não é o mesmo que valor.

Você não viu a diferença

between a wise purchase and a breaking flood?

A História do Sofosbuvir

United States, 2014: Gilead lança Sovaldi (sofosbuvir), a primeira cura para a hepatite C. Custa US$ 84 mil por paciente para um curso de 12 semanas. Os ensaios clínicos mostram taxas de cura de 90%+. O ICER é altamente favorável, prevenindo insuficiência hepática, cirrose, transplantes e câncer.

"Isso é econômico!" declararam os analistas. Os pagadores discordaram.

Por quê? Considere a escala.

How many Americans had Hepatitis C?

3.2M
Americanos com hepatite C crônica
$84,000
Cost per patient
$268B
Total potential cost

Cost-effective per person. Unaffordable at scale. Medicaid programs rationed access.

Você é diretor do Medicaid em 2014. Sovaldi custa US$ 84.000/paciente. 3,2 milhões de pacientes precisam disso. O que você faz?

Path A: Fund treatment for all patients immediately Aprovar Sovaldi para todos com hepatite C, independentemente do estágio da doença.
Outcome: Budget collapses. $268 billion cost forces cuts to cancer care, mental health, and preventive services. Other patients suffer.
Path B: Implement tiered access based on disease severity Prioritize patients with advanced liver disease. Others wait.
Outcome: Controversy and lawsuits follow, but budget survives. Some patients progress while waiting. Explicit rationing is painful but sustainable.
Path C: Negotiate price reductions aggressively Usar negociação coletiva, concorrência de genéricos e descontos por volume para reduzir custos.
Outcome: Takes time, but prices eventually drop 90%. By 2020, treatment becomes affordable. Patience and negotiation win.

Cost-Effectiveness Analysis

"O valor vale o preço?"

Per-patient perspective

✓ YES

Orçamento Análise de Impacto

"Can we afford it at scale?"

Population perspective

✗ NOT YET

Ambas as respostas são verdadeiras. Ambos devem informar a decisão. This is why Oman requires BOTH analyses.

Oman's BIA Requirements

4 Years
Projection horizon
0%
Discount rate (no discounting)
Gradual
Patient uptake assumption

A BIA inclui apenas os custos cobertos pelo pagador de cuidados de saúde - o Ministério da Saúde.

Item Year 1 Year 2 Year 3 Year 4 Total
Patients treated 40,000 80,000 120,000 160,000
New therapy cost (OMR) 8M 16M 24M 32M 80M
Avoided complications -1M -3M -5M -8M -17M
Net impact (OMR) 7M 13M 19M 24M 63M

Gradual uptake (10%→40% of eligible patients over 4 years)

E então os decisores perguntaram:

"What can we negotiate?"

The Resolution: The Ministry negotiated uma introdução faseada com o fabricante. Ano 1: apenas pacientes de alto risco. Ano 2: expandir para risco moderado. O preço foi reduzido em 20% em troca de garantias de volume.

Tanto o valor quanto a acessibilidade foram atendidos.

Acessibilidade não é o mesmo que valor.

Módulo 8: A incerteza

MÓDULO 8: A INCERTEZA

Uncertainty must be explored, not hidden.

Você não viu como a confiança pode enganar?

A história do analista confiante:

Um analista apresentou seu modelo: "Este medicamento custa 12.000 OMR por QALY. É econômico." O comitê aprovou.

Um ano depois, dados do mundo real mostraram que o medicamento funcionou pela metade do desempenho sugerido pelos testes. O ICER verdadeiro foi de 28.000 OMR por QALY.

Had he explored uncertainty, he would have known: "There is only a 40% chance this drug is cost-effective."
Deterministic SA (Mandatory)
Change each input by ±10%
Is there significant parameter uncertainty?
YES
Probabilistic SA
Run 1,000+ iterations
LOW
A análise de cenário pode ser suficiente

The Tornado: Finding What Matters

A história da aprovação de Herceptin:

Em 2006, o NICE avaliou o Herceptin para câncer de mama inicial. O medicamento custou £ 20.000 por paciente. Os ensaios clínicos mostraram benefícios de sobrevivência, mas o acompanhamento foi curto – as estimativas de sobrevivência foram extrapoladas. A análise de sensibilidade do NICE revelou que tudo dependia de um número incerto: a sobrevivência a longo prazo. Se a extrapolação fosse optimista, o ICER era de £18.000/QALY (aceitável). Se pessimista, £40.000/QALY (limítrofe).

NICE aprovado com condições, exigindo monitoramento de sobrevivência no mundo real. O diagrama do tornado revelou onde a incerteza era mais importante.

Você é um analista do NICE em 2006. Herceptin se mostra promissor, mas os dados de sobrevivência são incertos. O ICER pode variar entre aceitável e limítrofe. O que você recomenda?

Path A: Approve based on optimistic extrapolation Confie nos dados do teste e aprove com a estimativa ICER mais baixa.
Outcome: If extrapolation proves wrong, resources are wasted on a less effective treatment than assumed. Opportunity cost: other patients lose access to better interventions.
Path B: Reject until long-term survival data is available Wait 5-10 years for definitive survival outcomes before approving.
Resultado: Tratamento potencialmente eficaz adiado por anos. Pacientes que poderiam se beneficiar hoje não têm acesso. Se o medicamento funcionar, você causou mortes evitáveis.
Path C: Approve with mandatory real-world monitoring Grant access now, but require ongoing data collection to verify survival assumptions.
Resultado: os pacientes obtêm acesso. As evidências se acumulam. Se os resultados forem decepcionantes, a decisão poderá ser revista. A incerteza é gerenciada, não ignorada.

Oman requires: Display at least the top 10 most impactful parameters.

What does honest uncertainty look like?

O relatório honesto do analista
“Nossa RCEI de caso base é de 8.291 OMR por QALY. No entanto, se a sobrevida for 20% menor do que os estudos sugerem (um cenário plausível dado o acompanhamento limitado), a RCEI aumenta para 14.500 OMR por QALY.

No limite de 16.000 OMR/QALY, there is an 85% probability this technology is cost-effective."

Isso é tomar decisões com os olhos abertos.

O CEAC mostra a probabilidade de uma tecnologia ser rentável em diferentes limites de disposição a pagar. Ele responde: "Quão confiantes podemos estar?"
50%
at 5,000 OMR/QALY
85%
at 10,000 OMR/QALY
95%
at 16,000 OMR/QALY

Plot probability of cost-effectiveness (y-axis) against WTP threshold (x-axis)

Uncertainty must be explored, not hidden.

Módulo 9: A Decisão

MÓDULO 9: A DECISÃO

Transparency protects the public trust.

Now all threads come together.

A evidência, o custo, o valor, a incerteza.

2024

First Edition of HTA Guidelines

Ministry of Health publishes comprehensive methodology

1-2 yrs

Short-term: Capacity Building

Train-the-trainers, innovative pharmaceuticals focus

3-5 yrs

Medium-term: Expansion

Medical devices, Oman-specific threshold

6-10 yrs

Long-term: Full Transparency

Publish all reports, revision of decisions

E quando os 21 especialistas se reuniram em Mascate...

October 27, 2022: Vinte e um especialistas do Ministério da Saúde, do Sultan Qaboos Cancer Centre e do Royal Hospital reuniram-se para uma formação avançada em ATS. Eles foram questionados: "O que vocês querem que o sistema HTA de Omã se torne?"

Their answers would shape the nation's healthcare future.

A voz dos especialistas de Omã

95%
Prefira análise de decisão multicritério
90%
Demand full transparency
81%
Quer dados locais obrigatórios

When asked about cost-effectiveness thresholds, 57% chose explicit soft thresholds — flexible enough for special cases, firm enough to guide decisions.

E o que dizer da transparência?

A história da transparência da PHARMAC:

A PHARMAC da Nova Zelândia publica todas as decisões de financiamento de medicamentos com fundamentação completa. Quando se recusaram a financiar um medicamento contra o cancro em 2010, os pacientes ficaram irritados – mas perceberam exactamente porquê: o custo por QALY excedeu os limites e o impacto orçamental iria desfinanciar outros tratamentos. Compare isso com sistemas que simplesmente dizem “não aprovado”. A PHARMAC enfrenta críticas, mas pesquisas mostram que os neozelandeses confiam no processo mesmo quando discordam das decisões.

Transparency doesn't prevent controversy—it makes controversy productive.

Você é um funcionário do ministério da saúde que decide como comunicar as decisões de financiamento de medicamentos. Que abordagem você adota?

Path A: Keep decisions confidential Simply announce "approved" or "not approved" without explanation. Avoid public scrutiny.
Resultado: Nenhuma crítica imediata, mas a suspeita aumenta. As teorias da conspiração florescem. Quando uma negação afeta um paciente solidário, a reação é devastadora – e você não tem defesa.
Path B: Publish full reasoning for every decision Mostre os dados de custo-eficácia, o impacto orçamental e as soluções de compromisso consideradas.
Resultado: As críticas iniciais são intensas. Mas com o tempo, o público aprende a se envolver com as evidências. A confiança aumenta. Mesmo aqueles que discordam respeitam o processo. A legitimidade é conquistada.

Transparência não é fraqueza. É a armadura da legitimidade.

Level 0: Nothing published (current state for 95% of Oman)
Level 1 (Years 1-5): Recommendations published
Level 2 (Years 3-5): Clear timelines established
Level 3 (Years 6-10): Full critical appraisal reports published

Oman Vision 2040

The Promise
"Estabelecer um sistema de saúde transparente que promova a justiça e forneça serviços de alta qualidade... para manter o financiamento sustentável e contínuo da saúde... para promover a liderança na investigação científica e na inovação em saúde."

HTA is how Oman will keep this promise.

Transparency protects the public trust.

Final Assessment

Você viajou através dos sete princípios.

Os Sete Princípios

1. Every resource spent is a choice made.

2. Value must be measured, not assumed.

3. O comparador define a questão.

4. A QALY is a year of life, lived well.

5. Uncertainty must be explored, not hidden.

6. Acessibilidade não é o mesmo que valor.

7. Transparency protects the public trust.

1. What is Oman's baseline cost-effectiveness threshold?

2. What discount rate does Oman require for economic evaluations?

3. Projectos de Análise de Impacto Orçamental ao longo de quantos anos?

4. Which utility instrument is preferred for measuring health-related quality of life?

5. What type of sensitivity analysis is MANDATORY in Oman?

6. For orphan diseases, what threshold multiplier applies?

7. Qual perspectiva é OBRIGATÓRIA para a análise do caso base?

8. When a new therapy is MORE effective AND LESS costly, it is called:

9. Qual fonte deve ser usada primeiro para evidências clínicas, se disponíveis?

10. A fórmula ICER é:

Você completou a jornada.

Vá em frente e avalie com sabedoria.

Based on the Oman HTA Guidelines, First Edition 2024
Ministry of Health, Sultanate of Oman

Nota: Os estudos de caso são exemplos ilustrativos baseados na metodologia HTA de Omã.