Every resource spent is a choice made.
Every choice made is a life affected.
Ó vocês que buscam a cura,
você já considerou o peso de suas decisões?
Este não é um curso sobre fórmulas.
É um curso sobre escolhas que salvam vidas.
A Transformação de uma Nação
Muscat, 1970. The Ministry of Health is born.
Antes do Ministério
By 2022
118 → 16 → 8.8
Infant mortality per 1,000 births
1970 → 2002 → 2022
In one generation, Oman saved 109 children per thousand.
Life expectancy rose from 49 to 77 years.
Têm você não testemunhou esse milagre?
Then consider what comes next.
Em 1994, Oregon enfrentou uma crise: o Medicaid não conseguia cobrir tudo. Em vez de racionar secretamente, criaram uma lista pública de prioridades. Os pares condição-tratamento foram classificados por custo-efetividade e valores públicos. As substituições de quadril tiveram classificação superior à cirurgia estética. Os tratamentos que salvam vidas para cancros raros tiveram uma classificação inferior à das vacinas que previnem milhares de casos.
As compensações explícitas eram controversas, mas transparentes. Oregon provou que o racionamento acontece em todos os lugares; a escolha é fazê-lo abertamente ou ocultá-lo.
Você é um funcionário de saúde do Oregon em 1994. O Medicaid não pode cobrir tudo. O que você faz?
Esta é a questão que assombra todos os sistemas de saúde.
Innovation outpaces budgets. Choices must be made.
What is Health Technology Assessment?
Ao final deste curso, você será capaz de:
- Define HTA and explain its role in healthcare decision-making
- Calcular e interpretar valores QALY e ICER
- Apply Oman's cost-effectiveness threshold correctly
- Conduzir análises de impacto orçamentário sobre um horizonte de 4 anos
- Perform mandatory sensitivity analyses
- Identify appropriate comparators for different scenarios
Um processo multidisciplinar que usa scientific evidence to determine the value of health technologies.
Contemple os Sete Princípios:
1. Every resource spent is a choice made.
2. Value must be measured, not assumed.
3. O comparador define a questão.
4. A QALY is a year of life, lived well.
5. Uncertainty must be explored, not hidden.
6. Acessibilidade não é o mesmo que valor.
7. Transparency protects the public trust.
Every resource spent is a choice made.
Módulo 1: A Pergunta
O comparador define a questão.
Você não considerou
that every comparison reveals truth differently?
Compare um novo medicamento com água, e ele parece milagroso. Compare-o com o melhor tratamento existente e seu verdadeiro valor emerge.
O Conto de Dois Oncologistas
Sultan Qaboos Comprehensive Cancer Care Centre, Muscat
Dr. Fátima e Dr. Ahmed tratam o mesmo câncer. O paciente da Dra. Fátima recebe a nova imunoterapia por 18.000 OMR. O paciente do Dr. Ahmed recebe quimioterapia a 4.000 OMR.
Ambos os pacientes apresentam resultados semelhantes. A imunoterapia funciona – mas a quimioterapia também funciona para este caso específico.
Quem escolheu sabiamente? A resposta depende do que você compara.
Decision Tree: Choosing the Comparator
What makes a valid comparator?
It must be authorized para a indicação.
It must be reimbursed and available.
It must be evidence-based com eficácia comprovada.
It must be what the new technology will actually replace.
Oman's Epidemiological Profile
E quando perguntaram sobre necessidades não atendidas,
os sábios responderam:
— Oman HTA Guidelines, 2024
Module 1 Quiz
Quando não existe terapia eficaz para uma doença rara, o que deve ser usado como comparador?
O comparador define a questão.
Módulo 2: A Evidência
Value must be measured, not assumed.
Ó você que pratica medicina,
você não vê que as reivindicações exigem provas?
A história de dois estudos
Clinical Trial
500 patients, strict inclusion criteria, controlled conditions
Shows efficacy
Real-World Study
5,000 patients, routine practice, diverse population
Shows effectiveness
Both are needed. Neither alone is sufficient.
What outcomes truly matter?
Mortality: Does it extend life? (Overall Survival)
Morbidity: Does it reduce suffering? (Event-free survival)
Quality of Life: Does it improve daily experience? (PROs)
Function: Can patients return to work, to family, to life?
Hard vs. Surrogate Endpoints
Hard Endpoints (Preferred)
Overall survival, major clinical events, mortality
Direct patient benefit — no extrapolation needed
Surrogate Endpoints
Tumor response, biomarkers, lab values
Require validation that they predict hard outcomes
Árvore de Decisão: Síntese de Evidências
E as diretrizes comandavam:
— Oman HTA Guidelines, Section 2
Regional collaboration strengthens individual nations.
Análise de Sobrevivência: Extrapolando Além do Julgamento
Justify model choice. Test sensitivity to alternative extrapolations.
Value must be measured, not assumed.
Módulo 3: O Equilíbrio
Acessibilidade não é o mesmo que valor.
Você já ponderou a diferença
entre custo e valor?
Um tratamento barato que não cura sai caro. Um tratamento caro que cura pode ser o melhor negócio.
Decision Tree: Type of Economic Evaluation
Measure outcomes in QALYs
Outcomes assumed equal
Os quatro tipos de avaliação
Rarely used (ethical issues)
Perspective: Who Bears the Cost?
Healthcare Perspective (Mandatory)
All direct medical costs: drugs, hospitalization, diagnostics, nursing, palliative care — regardless of who pays.
Societal Perspective (Optional)
Broader costs: transportation, caregiver burden, lost productivity, school impact.
Até onde devemos olhar para o futuro?
Discount Rate: 3% per year
Applied to both costs and outcomes (Oman requirement)
Examples: Time Horizons by Disease
Diabetes (Type 2)
Horizon: Lifetime
Complications develop over decades (nephropathy, retinopathy, CVD)
Acute Infection
Horizon: Weeks to months
Resolution or death occurs quickly
Cancer
Horizon: 5-10 years or lifetime
Survival curves, recurrence patterns
Cardiovascular
Horizon: Lifetime
Secondary prevention, long-term outcomes
NCDs account for a growing share of Oman's disease burden.
Acessibilidade não é o mesmo que valor.
Módulo 4: A Medida
A QALY is a year of life, lived well.
Consider two patients.
Patient A
Lives 5 more years
In constant pain
Cannot work or enjoy family
Patient B
Lives 3 more years
In good health
Returns to full life
Which outcome is truly better?
A fórmula QALY
QALY = Life Years × Utility
Where utility = 1 (perfect health) to 0 (death)
Calculando os dois pacientes
Patient A: 5 years × 0.4 utility = 2.0 QALYs
Patient B: 3 years × 0.85 utility = 2.55 QALYs
Patient B has more quality-adjusted life, despite fewer years.
E assim os sábios declararam:
Esta é ao mesmo tempo a sua força e a sua limitação.
Measuring Utility: EQ-5D
Patient-Reported Outcomes (PROs) capture what matters most to patients.
Real Case: Cancer Therapy in Muscat
Illustrative Example: Royal Hospital Oncology
| Outcome | Standard Care | New Therapy | Difference |
|---|---|---|---|
| Life Years | 2.5 | 4.0 | +1.5 |
| Utility (EQ-5D) | 0.65 | 0.70 | +0.05 |
| QALYs | 1.63 | 2.80 | +1.17 |
Note: This is an illustrative example based on Oman HTA methodology.
A QALY is a year of life, lived well.
Módulo 5: A Razão
Every resource spent is a choice made.
Agora a questão é:
How much for each year of quality life?
A Fórmula ICER
ICER = ΔCost / ΔQALY
Incremental Cost per Quality-Adjusted Life Year Gained
Translation: "How many extra rials do we spend for each additional QALY?"
Continuing the Royal Hospital Case
Adicionando dados de custo
| Measure | Standard | New Therapy | Incremental |
|---|---|---|---|
| Total Cost (OMR) | 8,500 | 18,200 | +9,700 |
| QALYs | 1.63 | 2.80 | +1.17 |
ICER = 9,700 / 1.17 = 8,291 OMR/QALY
O Plano Custo-Efetividade
Northwest: REJECT
More costly, less effective
Northeast: TRADE-OFF
More costly, more effective
Southwest: TRADE-OFF
Less costly, less effective
Southeast: DOMINANT
Less costly, more effective
When a technology dominates,
a decisão é clara.
It costs less AND heals more. Accept without hesitation.
Decision Tree: The Four Quadrants of Value
Always adopt
Calculate ICER
Calculate ICER
Never adopt
Every resource spent is a choice made.
Módulo 6: O Limiar
Value must be measured, not assumed.
If ICER is 8,291 OMR per QALY...
Isso é bom ou ruim?
Precisamos de um limite - uma linha que separe "vale a pena" de "não vale a pena".
Oman's Cost-Effectiveness Threshold
CET = GDP per capita × Multiplier
Baseline: 1× GDP per capita
Mas nem todas as condições são iguais.
Orphan diseases: Multiplier = 2×
Priority diseases (cancer): Multiplier = 2×
Major relative health gain: Up to 3×
A sociedade está disposta a pagar mais para tratar os mais doentes e os mais raros.
Decision Tree: Is It Cost-Effective?
Considerar o reembolso
Voltar ao nosso Caso
Royal Hospital Cancer Therapy Decision
ICER: 8,291 OMR/QALY
Disease: Cancer (priority) → Multiplier = 2×
Threshold: 8,000 × 2 = 16,000 OMR/QALY
8,291 < 16,000 → COST-EFFECTIVE
Value must be measured, not assumed.
Módulo 7: O Orçamento
Acessibilidade não é o mesmo que valor.
Você não viu a diferença
between a wise purchase and a breaking flood?
A História do Sofosbuvir
"Isso é econômico!" declararam os analistas. Os pagadores discordaram.
Por quê? Considere a escala.
How many Americans had Hepatitis C?
Cost-effective per person. Unaffordable at scale. Medicaid programs rationed access.
Você é diretor do Medicaid em 2014. Sovaldi custa US$ 84.000/paciente. 3,2 milhões de pacientes precisam disso. O que você faz?
Two Questions, Two Answers
Cost-Effectiveness Analysis
"O valor vale o preço?"
Per-patient perspective
✓ YES
Orçamento Análise de Impacto
"Can we afford it at scale?"
Population perspective
✗ NOT YET
Oman's BIA Requirements
A BIA inclui apenas os custos cobertos pelo pagador de cuidados de saúde - o Ministério da Saúde.
O medicamento para a diabetes: impacto orçamental ao longo de 4 anos
| Item | Year 1 | Year 2 | Year 3 | Year 4 | Total |
|---|---|---|---|---|---|
| Patients treated | 40,000 | 80,000 | 120,000 | 160,000 | — |
| New therapy cost (OMR) | 8M | 16M | 24M | 32M | 80M |
| Avoided complications | -1M | -3M | -5M | -8M | -17M |
| Net impact (OMR) | 7M | 13M | 19M | 24M | 63M |
Gradual uptake (10%→40% of eligible patients over 4 years)
E então os decisores perguntaram:
"What can we negotiate?"
Tanto o valor quanto a acessibilidade foram atendidos.
Acessibilidade não é o mesmo que valor.
Módulo 8: A incerteza
Uncertainty must be explored, not hidden.
Você não viu como a confiança pode enganar?
Um analista apresentou seu modelo: "Este medicamento custa 12.000 OMR por QALY. É econômico." O comitê aprovou.
Um ano depois, dados do mundo real mostraram que o medicamento funcionou pela metade do desempenho sugerido pelos testes. O ICER verdadeiro foi de 28.000 OMR por QALY.
Had he explored uncertainty, he would have known: "There is only a 40% chance this drug is cost-effective."
Árvore de decisão: análise de sensibilidade
Change each input by ±10%
Run 1,000+ iterations
The Tornado: Finding What Matters
Em 2006, o NICE avaliou o Herceptin para câncer de mama inicial. O medicamento custou £ 20.000 por paciente. Os ensaios clínicos mostraram benefícios de sobrevivência, mas o acompanhamento foi curto – as estimativas de sobrevivência foram extrapoladas. A análise de sensibilidade do NICE revelou que tudo dependia de um número incerto: a sobrevivência a longo prazo. Se a extrapolação fosse optimista, o ICER era de £18.000/QALY (aceitável). Se pessimista, £40.000/QALY (limítrofe).
NICE aprovado com condições, exigindo monitoramento de sobrevivência no mundo real. O diagrama do tornado revelou onde a incerteza era mais importante.
Você é um analista do NICE em 2006. Herceptin se mostra promissor, mas os dados de sobrevivência são incertos. O ICER pode variar entre aceitável e limítrofe. O que você recomenda?
Oman requires: Display at least the top 10 most impactful parameters.
What does honest uncertainty look like?
No limite de 16.000 OMR/QALY, there is an 85% probability this technology is cost-effective."
Isso é tomar decisões com os olhos abertos.
Cost-Effectiveness Acceptability Curve
Plot probability of cost-effectiveness (y-axis) against WTP threshold (x-axis)
Uncertainty must be explored, not hidden.
Módulo 9: A Decisão
Transparency protects the public trust.
Now all threads come together.
A evidência, o custo, o valor, a incerteza.
Oman's HTA Journey: The Roadmap
First Edition of HTA Guidelines
Ministry of Health publishes comprehensive methodology
Short-term: Capacity Building
Train-the-trainers, innovative pharmaceuticals focus
Medium-term: Expansion
Medical devices, Oman-specific threshold
Long-term: Full Transparency
Publish all reports, revision of decisions
E quando os 21 especialistas se reuniram em Mascate...
Their answers would shape the nation's healthcare future.
A voz dos especialistas de Omã
When asked about cost-effectiveness thresholds, 57% chose explicit soft thresholds — flexible enough for special cases, firm enough to guide decisions.
E o que dizer da transparência?
A PHARMAC da Nova Zelândia publica todas as decisões de financiamento de medicamentos com fundamentação completa. Quando se recusaram a financiar um medicamento contra o cancro em 2010, os pacientes ficaram irritados – mas perceberam exactamente porquê: o custo por QALY excedeu os limites e o impacto orçamental iria desfinanciar outros tratamentos. Compare isso com sistemas que simplesmente dizem “não aprovado”. A PHARMAC enfrenta críticas, mas pesquisas mostram que os neozelandeses confiam no processo mesmo quando discordam das decisões.
Transparency doesn't prevent controversy—it makes controversy productive.
Você é um funcionário do ministério da saúde que decide como comunicar as decisões de financiamento de medicamentos. Que abordagem você adota?
Transparência não é fraqueza. É a armadura da legitimidade.
Decision Tree: The Transparency Ladder
Oman Vision 2040
HTA is how Oman will keep this promise.
Transparency protects the public trust.
Final Assessment
Você viajou através dos sete princípios.
Os Sete Princípios
1. Every resource spent is a choice made.
2. Value must be measured, not assumed.
3. O comparador define a questão.
4. A QALY is a year of life, lived well.
5. Uncertainty must be explored, not hidden.
6. Acessibilidade não é o mesmo que valor.
7. Transparency protects the public trust.
Final Quiz (1/10)
1. What is Oman's baseline cost-effectiveness threshold?
Final Quiz (2/10)
2. What discount rate does Oman require for economic evaluations?
Final Quiz (3/10)
3. Projectos de Análise de Impacto Orçamental ao longo de quantos anos?
Final Quiz (4/10)
4. Which utility instrument is preferred for measuring health-related quality of life?
Final Quiz (5/10)
5. What type of sensitivity analysis is MANDATORY in Oman?
Final Quiz (6/10)
6. For orphan diseases, what threshold multiplier applies?
Final Quiz (7/10)
7. Qual perspectiva é OBRIGATÓRIA para a análise do caso base?
Final Quiz (8/10)
8. When a new therapy is MORE effective AND LESS costly, it is called:
Final Quiz (9/10)
9. Qual fonte deve ser usada primeiro para evidências clínicas, se disponíveis?
Final Quiz (10/10)
10. A fórmula ICER é:
Você completou a jornada.
Vá em frente e avalie com sabedoria.
Based on the Oman HTA Guidelines, First Edition 2024
Ministry of Health, Sultanate of Oman
Nota: Os estudos de caso são exemplos ilustrativos baseados na metodologia HTA de Omã.