Module 0: The Opening
モジュール 0: オープニング

Every resource spent is a choice made.

Every choice made is a life affected.

おお、癒しを求めるあなたたちよ、

自分の決断の重みを考えたことはありますか？

これは数式についてのコースではありません。
命を救う選択についての講座です。

国家の変革

Muscat, 1970. The Ministry of Health is born.

省の前に

2
Hospitals in all of Oman
118
Infant deaths per 1,000 births

By 2022

85+
ムサンダムからドファール特別行政区までの病院
8.8
Infant deaths per 1,000 births

118 → 16 → 8.8

Infant mortality per 1,000 births

1970 → 2002 → 2022

In one generation, Oman saved 109 children per thousand.
Life expectancy rose from 49 to 77 years.

あなたはこの奇跡を目撃したことがありませんか？

Then consider what comes next.

オレゴンの選択の物語:

1994 年、オレゴン州は危機に直面しました。メディケイドではすべてをカバーできませんでした。彼らは密かに配給するのではなく、公的優先リストを作成しました。症状と治療のペアは、費用対効果と公的価値によってランク付けされました。人工股関節置換術は美容整形手術よりも上位にランクされています。希少がんの命を救う治療法は、数千件の症例を予防するワクチンよりも順位が低い。

明示的なトレードオフは物議を醸しましたが、透明性がありました。オレゴン州は、配給がどこでも行われていることを証明した。選択はそれを公然と行うか隠すかです。

あなたは 1994 年のオレゴン州保健当局者です。メディケイドではすべてをカバーできるわけではありません。職業はなんですか？

Path A: Ration secretly like other states 誰がどのようなケアを受けるかについて、密室で決定を続けます。
結果: 国民の不信感が高まります。不公平と隠された目的の告発。なぜ彼らの治療が拒否されたのか誰も理解していません。
Path B: Create a transparent priority list 費用対効果と社会的価値に基づいたランキングを公開します。トレードオフをみんなに見てもらいましょう。
結果: 論争が巻き起こるが、国民は理解する。信頼は時間の経過とともに築かれます。オレゴン州は誠実な医療配給のモデルとなる。

これはあらゆる医療システムを悩ませる問題です。

5.3%
Oman's GDP on healthcare (2020)
$2M+
Cost of one gene therapy dose
10+
New therapies approved yearly

Innovation outpaces budgets. Choices must be made.

What is Health Technology Assessment?

このコースを終了すると、次のことができるようになります。

  • Define HTA and explain its role in healthcare decision-making
  • QALY 値と ICER 値の計算と解釈
  • Apply Oman's cost-effectiveness threshold correctly
  • 4 年間にわたる予算への影響分析を実施する
  • Perform mandatory sensitivity analyses
  • Identify appropriate comparators for different scenarios

を使用する学際的なプロセス scientific evidence to determine the value of health technologies.

7 つの原則をご覧ください。

1. Every resource spent is a choice made.

2. Value must be measured, not assumed.

3. コンパレータは質問を定義します。

4. A QALY is a year of life, lived well.

5. Uncertainty must be explored, not hidden.

6. 手頃な価格と価値は同じではありません。

7. Transparency protects the public trust.

Every resource spent is a choice made.

モジュール 1: 質問

モジュール 1: 質問

コンパレータは質問を定義します。

検討しなかったのですか

that every comparison reveals truth differently?

新薬を水にたとえると、それは奇跡のように思えます。既存の最良の治療法と比較することで、その真価が明らかになります。

二人の腫瘍学者の物語

Sultan Qaboos Comprehensive Cancer Care Centre, Muscat

ファティマ博士とアーメッド博士はどちらも同じがんを治療しています。ファティマ博士の患者は、18,000 OMR で新しい免疫療法を受けています。アーメド博士の患者は 4,000 OMR で化学療法を受けています。

どちらの患者も同様の結果をもたらします。免疫療法は効果がありますが、この特定の症例では化学療法も効果があります。

誰が賢明に選んだでしょうか？答えは何と比較するかによって異なります。

"A new technology without a comparator is like a scale with only one weight — it cannot measure value."

Decision Tree: Choosing the Comparator

この症状に対して承認され、払い戻される治療法はありますか?
YES
Use the standard of care as comparator
NO
Use Best Supportive Care (BSC)

What makes a valid comparator?

It must be authorized 指示のために。

It must be reimbursed and available.

It must be evidence-based 効果が証明されています。

It must be what the new technology will actually replace.

Oman's Epidemiological Profile

Ministry of Health, 2022
「現地のデータが利用できない場合は、GCC諸国からのデータを優先して、国際的な疫学参考文献が受け入れられます。」
4.5M
Population (2023)
~45%
Under age 30
Rising
NCDs burden

彼らが満たされていないニーズについて尋ねたとき、

賢い人はこう答えました。

「早期発見、低い治癒率、治療抵抗性、アドヒアランスの問題、重度の副作用など、十分に対応されていない特定の公衆衛生上のニーズを明確に表現します。」

— Oman HTA Guidelines, 2024

Module 1 Quiz

希少疾患に効果的な治療法が存在しない場合、比較対象として何を使用する必要がありますか?

コンパレータは質問を定義します。

モジュール 2:証拠

モジュール 2: 証拠

Value must be measured, not assumed.

医療従事者よ、

主張には証拠が必要であることがわかりませんか?

二つの研究の物語

Clinical Trial

500 patients, strict inclusion criteria, controlled conditions

Shows efficacy

Real-World Study

5,000 patients, routine practice, diverse population

Shows effectiveness

Both are needed. Neither alone is sufficient.

What outcomes truly matter?

Mortality: Does it extend life? (Overall Survival)

Morbidity: Does it reduce suffering? (Event-free survival)

Quality of Life: Does it improve daily experience? (PROs)

Function: Can patients return to work, to family, to life?

Hard vs. Surrogate Endpoints

Hard Endpoints (Preferred)

Overall survival, major clinical events, mortality

Direct patient benefit — no extrapolation needed

Surrogate Endpoints

Tumor response, biomarkers, lab values

Require validation that they predict hard outcomes

縮小する腫瘍（サロゲート）は必ずしも寿命の延長（ハードエンドポイント）につながるとは限りません。測定値を信頼する前にリンクを検証してください。

意思決定ツリー: 証拠の合成

Are there multiple RCTs available?
YES
Conduct meta-analysis or network meta-analysis
NO
Is there one pivotal trial?
Justify the choice, assess transferability

そしてガイドラインは次のように命じています:

「調査対象の医療技術の主要な証拠源として湾岸諸国の共同臨床評価を利用する。 "

— Oman HTA Guidelines, Section 2

Regional collaboration strengthens individual nations.

生存分析: 治験を超えた外挿

治験は短いが病気が長生きする場合、パラメトリック モデル (ワイブル、対数正規、ゴンペルツ) を使用して生存曲線を慎重に外挿する必要があります。
Kaplan-Meier
Observed data
Parametric
Extrapolation
Hazard Ratio
Relative effect

Justify model choice. Test sensitivity to alternative extrapolations.

Value must be measured, not assumed.

モジュール 3:バランス

モジュール 3: バランス

手頃な価格と価値は同じではありません。

コストと価値の違い

について考えたことはありますか?

治らないのは高価です。治癒する高価な治療法は最大のお買い得品かもしれません。

Decision Tree: Type of Economic Evaluation

Does the new technology show statistically significant improvement in primary endpoints?
YES
Cost-Utility Analysis
Measure outcomes in QALYs
NO
Cost-Minimization
Outcomes assumed equal

4 つの評価タイプ

Cost-Benefit
All outcomes in OMR
Rarely used (ethical issues)
Cost-Minimization
When outcomes equal
Cost-Effectiveness
Natural units (LY, events)
Cost-Utility
Preferred: QALYs

Perspective: Who Bears the Cost?

Healthcare Perspective (Mandatory)

All direct medical costs: drugs, hospitalization, diagnostics, nursing, palliative care — regardless of who pays.

Societal Perspective (Optional)

Broader costs: transportation, caregiver burden, lost productivity, school impact.

Oman Requirement
「ヘルスケアの観点が基本ケースとして義務付けられています。」

将来どこまで見なければなりませんか?

糖尿病や心臓病などの慢性疾患については、生涯の視野に目を向けてください。急性疾患の場合は、より短い期間で十分かもしれませんが、選択を正当化してください。

Discount Rate: 3% per year

Applied to both costs and outcomes (Oman requirement)

Examples: Time Horizons by Disease

Diabetes (Type 2)

Horizon: Lifetime

Complications develop over decades (nephropathy, retinopathy, CVD)

Acute Infection

Horizon: Weeks to months

Resolution or death occurs quickly

Cancer

Horizon: 5-10 years or lifetime

Survival curves, recurrence patterns

Cardiovascular

Horizon: Lifetime

Secondary prevention, long-term outcomes

NCDs account for a growing share of Oman's disease burden.

手頃な価格と価値は同じではありません。

モジュール 4: 測定

モジュール 4: 測定 (QALY)

A QALY is a year of life, lived well.

Consider two patients.

Patient A

Lives 5 more years
In constant pain
Cannot work or enjoy family

Patient B

Lives 3 more years
In good health
Returns to full life

Which outcome is truly better?

QALY 式

QALY = Life Years × Utility

Where utility = 1 (perfect health) to 0 (death)

2 つの計算患者

Patient A: 5 years × 0.4 utility = 2.0 QALYs

Patient B: 3 years × 0.85 utility = 2.55 QALYs

Patient B has more quality-adjusted life, despite fewer years.

そして賢者はこう宣言した:

「QALY はすべての人を平等に扱います。若者も老人も、金持ちも貧乏人も、権力者も謙虚な人も、1 年の人生は同じ価値を持ちます。」

これがその強みであり、

Measuring Utility: EQ-5D

Preferred Instrument
EQ-5D が望ましいユーティリティ機器であり、利用可能な場合は GCC/オマーン固有の値セットを使用するのが理想的です。
Mobility
Walking ability
Self-Care
Washing, dressing
Activities
Work, family, leisure
Pain
Discomfort level
Anxiety
Depression

Patient-Reported Outcomes (PROs) capture what matters most to patients.

Real Case: Cancer Therapy in Muscat

Illustrative Example: Royal Hospital Oncology

Outcome Standard Care New Therapy Difference
Life Years 2.5 4.0 +1.5
Utility (EQ-5D) 0.65 0.70 +0.05
QALYs 1.63 2.80 +1.17

Note: This is an illustrative example based on Oman HTA methodology.

A QALY is a year of life, lived well.

モジュール 5: 比率

モジュール 5: 比率 (ICER)

Every resource spent is a choice made.

次の質問です。

How much for each year of quality life?

ICER 式

ICER = ΔCost / ΔQALY

Incremental Cost per Quality-Adjusted Life Year Gained

Translation: "How many extra rials do we spend for each additional QALY?"

Continuing the Royal Hospital Case

コスト データの追加

Measure Standard New Therapy Incremental
Total Cost (OMR) 8,500 18,200 +9,700
QALYs 1.63 2.80 +1.17

ICER = 9,700 / 1.17 = 8,291 OMR/QALY

費用対効果平面

Northwest: REJECT

More costly, less effective

Northeast: TRADE-OFF

More costly, more effective

Southwest: TRADE-OFF

Less costly, less effective

Southeast: DOMINANT

Less costly, more effective

When a technology dominates,

決定は明らかです。

It costs less AND heals more. Accept without hesitation.

Decision Tree: The Four Quadrants of Value

Is the new technology MORE effective than current care?
YES
Is it also LESS costly?
YES
DOMINANT
Always adopt
NO
TRADE-OFF
Calculate ICER
NO
Is it LESS costly?
YES
TRADE-OFF
Calculate ICER
NO
DOMINATED
Never adopt

Every resource spent is a choice made.

モジュール 6: しきい値

モジュール 6: 閾値

Value must be measured, not assumed.

If ICER is 8,291 OMR per QALY...

それは良いことですか、それとも悪いことですか?

閾値が必要です。「価値がある」と「価値がない」を分ける線です。

Oman's Cost-Effectiveness Threshold

CET = GDP per capita × Multiplier

Baseline: 1× GDP per capita

~8,000
OMR GDP per capita (approx.)
1-3×
Multiplier range
Data Source
オマーン中央銀行の一人当たり GDP の数値 (毎年更新)。提出時に最新の公式数値を使用してください。

しかし、すべての条件が同じというわけではありません。

Orphan diseases: Multiplier = 2×

Priority diseases (cancer): Multiplier = 2×

Major relative health gain: Up to 3×

社会は、最も病気の患者や最もまれな患者の治療に、より多くのお金を払うことに前向きです。

Decision Tree: Is It Cost-Effective?

Is ICER below the calculated threshold?
YES
Cost-Effective
償還を検討してください
NO
Are there special circumstances? (Soft threshold)
Negotiate or decline

当社に戻るケース

Royal Hospital Cancer Therapy Decision

ICER: 8,291 OMR/QALY

Disease: Cancer (priority) → Multiplier = 2×

Threshold: 8,000 × 2 = 16,000 OMR/QALY

8,291 < 16,000 → COST-EFFECTIVE

Value must be measured, not assumed.

モジュール 7: 予算

モジュール 7: 予算

手頃な価格と価値は同じではありません。

違いがわかりませんか

between a wise purchase and a breaking flood?

ソフォスブビルの物語

United States, 2014: ギリアド、ソヴァルディを発売(ソホスブビル)、C型肝炎の最初の治療法。12週間のコースで患者1人当たり84,000ドルの費用がかかる。臨床試験では90%以上の治癒率が示されています。 ICER は肝不全、肝硬変、移植、癌の予防に非常に優れています。

「これは費用対効果が高いです!」アナリストらは宣言した。支払者は同意しませんでした。

なぜですか?規模を考えてみましょう。

How many Americans had Hepatitis C?

3.2M
慢性肝炎を持つアメリカ人
$84,000
Cost per patient
$268B
Total potential cost

Cost-effective per person. Unaffordable at scale. Medicaid programs rationed access.

あなたは、2014 年にメディケイドのディレクターです。ソバルディの費用は患者 1 人あたり 84,000 ドルです。 320万人の患者がそれを必要としています。何をしますか?

Path A: Fund treatment for all patients immediately 病期に関係なく、C型肝炎患者全員にソバルディを承認します。
Outcome: Budget collapses. $268 billion cost forces cuts to cancer care, mental health, and preventive services. Other patients suffer.
Path B: Implement tiered access based on disease severity Prioritize patients with advanced liver disease. Others wait.
Outcome: Controversy and lawsuits follow, but budget survives. Some patients progress while waiting. Explicit rationing is painful but sustainable.
Path C: Negotiate price reductions aggressively 団体交渉、ジェネリック医薬品との競争、ボリュームディスカウントを利用してコストを削減します。
Outcome: Takes time, but prices eventually drop 90%. By 2020, treatment becomes affordable. Patience and negotiation win.

Two Questions, Two Answers

Cost-Effectiveness Analysis

「価格に見合う価値はありますか?」

Per-patient perspective

✓ YES

予算への影響分析

"Can we afford it at scale?"

Population perspective

✗ NOT YET

両方の答えが true です。両方とも決定を通知する必要があります。これが、オマーンが両方の分析を必要とする理由です。

Oman's BIA Requirements

4 Years
Projection horizon
0%
Discount rate (no discounting)
Gradual
Patient uptake assumption

BIAには、医療費の支払者である保健省が負担する費用のみが含まれています。

糖尿病治療薬: 4年間にわたる予算への影響

Item Year 1 Year 2 Year 3 Year 4 Total
Patients treated 40,000 80,000 120,000 160,000 —
New therapy cost (OMR) 8M 16M 24M 32M 80M
Avoided complications -1M -3M -5M -8M -17M
Net impact (OMR) 7M 13M 19M 24M 63M

Gradual uptake (10%→40% of eligible patients over 4 years)

そこで意思決定者らは次のことを求めました:

"What can we negotiate?"

The Resolution: 保健省は、段階的な分析を交渉しました。メーカーとの紹介。 1年目：高リスク患者のみ。 2 年目: 中程度のリスクまで拡大します。数量保証と引き換えに、価格を 20% 値下げしました。

価値と手頃な価格の両方が提供されました。

手頃な価格と価値は同じではありません。

モジュール 8: 不確実性

モジュール 8: 不確実性

Uncertainty must be explored, not hidden.

自信がどのように得られるか見たことがありませんか?欺瞞しますか?

自信に満ちたアナリストの物語:

アナリストは自分のモデルを提示しました:「この薬のコストは QALY あたり 12,000 OMR です。費用対効果が高いです。」委員会は承認した。

1 年後、現実世界のデータは、この薬の効果が試験で示唆されている効果の半分であることを示した。実際の ICER は QALY あたり 28,000 OMR でした。

Had he explored uncertainty, he would have known: "There is only a 40% chance this drug is cost-effective."

意思決定ツリー: 感度分析

Deterministic SA (Mandatory)
Change each input by ±10%
Is there significant parameter uncertainty?
YES
Probabilistic SA
Run 1,000+ iterations
LOW
シナリオ分析で十分かもしれない

The Tornado: Finding What Matters

ハーセプチンの承認の物語:

2006 年、 NICE は、早期乳がんに対するハーセプチンを評価しました。この薬の費用は患者1人当たり2万ポンドだった。臨床試験では生存上の利点が示されましたが、追跡期間は短く、生存推定値は外挿されました。 NICE の感度分析により、すべてが長期生存という 1 つの不確実な数字に左右されることが明らかになりました。外挿が楽観的であれば、ICER は £18,000/QALY (許容範囲) でした。悲観的であれば、£40,000/QALY (ボーダーライン)。

条件付きで NICE が承認され、現実世界の生存監視が必要。竜巻図は、不確実性が最も重要な場所を明らかにしました。

あなたは 2006 年の NICE アナリストです。ハーセプチンは有望ですが、生存データは不確実です。 ICER は、許容範囲から境界線までの範囲の値になる可能性があります。何を推奨しますか?

Path A: Approve based on optimistic extrapolation 試験データを信頼し、より低い ICER 推定値で承認してください。
Outcome: If extrapolation proves wrong, resources are wasted on a less effective treatment than assumed. Opportunity cost: other patients lose access to better interventions.
Path B: Reject until long-term survival data is available Wait 5-10 years for definitive survival outcomes before approving.
結果: 効果が期待できる治療が何年も遅れた。今日恩恵を受ける可能性のある患者はアクセスを拒否されます。薬が効果がある場合、予防可能な死亡を引き起こしたことになります。
Path C: Approve with mandatory real-world monitoring Grant access now, but require ongoing data collection to verify survival assumptions.
結果: 患者はアクセスできるようになります。証拠が蓄積されていく。結果が期待外れであれば、決定は修正される可能性があります。不確実性は無視されるのではなく管理されます。

Oman requires: Display at least the top 10 most impactful parameters.

What does honest uncertainty look like?

アナリストの正直なレポート
「当社の基本ケースの ICER は QALY あたり 8,291 OMR です。ただし、生存率が試験が示唆するよりも 20% 低い場合 (追跡調査が限られている場合のもっともらしいシナリオ)、ICER は QALY あたり 14,500 OMR に上昇します。 QALY.

16,000 OMR/QALY のしきい値では、 there is an 85% probability this technology is cost-effective."

これは目を開いた意思決定です。

Cost-Effectiveness Acceptability Curve

CEAC は、さまざまな支払い意思のしきい値でテクノロジーの費用対効果が高い確率を示します。次のように答えます。 "
50%
at 5,000 OMR/QALY
85%
at 10,000 OMR/QALY
95%
at 16,000 OMR/QALY

Plot probability of cost-effectiveness (y-axis) against WTP threshold (x-axis)

Uncertainty must be explored, not hidden.

モジュール 9: 決定

モジュール 9: 決定

Transparency protects the public trust.

Now all threads come together.

証拠、コスト、価値、不確実性。

Oman's HTA Journey: The Roadmap

2024

First Edition of HTA Guidelines

Ministry of Health publishes comprehensive methodology

1-2 yrs

Short-term: Capacity Building

Train-the-trainers, innovative pharmaceuticals focus

3-5 yrs

Medium-term: Expansion

Medical devices, Oman-specific threshold

6-10 yrs

Long-term: Full Transparency

Publish all reports, revision of decisions

そして、21 人の専門家が集まったときマスカット...

October 27, 2022: 保健省、スルタン・カブースがんセンター、王立病院から 21 人の専門家が高度な HTA トレーニングのために集まりました。「オマーンの HTA システムをどのようにしたいですか?」

Their answers would shape the nation's healthcare future.

オマーンの専門家の声

95%
を希望します。多基準の意思決定分析
90%
Demand full transparency
81%
ローカルデータの義務化を望む

When asked about cost-effectiveness thresholds, 57% chose explicit soft thresholds — flexible enough for special cases, firm enough to guide decisions.

透明性はどうなるのでしょうか?

PHARMAC の透明性のストーリー:

ニュージーランドの PHARMAC は、資金提供を拒否したときのすべての医薬品資金決定を、十分な理由を付けて公開しています。 2010年に抗がん剤を開発したとき、患者は怒っていましたが、その理由ははっきりとわかりました。QALYあたりの費用が基準値を超えており、予算への影響により他の治療法が無効になることを意味します。PHARMACは批判にさらされていますが、調査によると、ニュージーランド国民は決定に同意しない場合でもそのプロセスを信頼しています。

Transparency doesn't prevent controversy—it makes controversy productive.

あなたは、医薬品への資金提供に関する決定をどのように伝えるかを決める保健省の役人です。 take?

Path A: Keep decisions confidential Simply announce "approved" or "not approved" without explanation. Avoid public scrutiny.
結果: すぐに批判はありませんが、陰謀論が蔓延します。否定が同情的な患者に影響を与えると、その反発は壊滅的です。防御手段はありません。
Path B: Publish full reasoning for every decision 費用対効果のデータ、予算への影響、考慮されたトレードオフを示します。
結果: 初期。批判は激しいが、時間が経つにつれて、国民は証拠に取り組むことを学ぶ。たとえ反対する人であっても、そのプロセスを尊重することができる。

透明性は、正当性の武器である。

Decision Tree: The Transparency Ladder

Level 0: Nothing published (current state for 95% of Oman)
Level 1 (Years 1-5): Recommendations published
Level 2 (Years 3-5): Clear timelines established
Level 3 (Years 6-10): Full critical appraisal reports published

Oman Vision 2040

The Promise
「持続可能かつ継続的な医療資金を維持するために。」 "

HTA is how Oman will keep this promise.

Transparency protects the public trust.

Final Assessment

7 つの原則を学習しました。

7 つの原則

1. Every resource spent is a choice made.

2. Value must be measured, not assumed.

3. コンパレータは質問を定義します。

4. A QALY is a year of life, lived well.

5. Uncertainty must be explored, not hidden.

6. 手頃な価格と価値は同じではありません。

7. Transparency protects the public trust.

Final Quiz (1/10)

1. What is Oman's baseline cost-effectiveness threshold?

Final Quiz (2/10)

2. What discount rate does Oman require for economic evaluations?

Final Quiz (3/10)

3. 予算影響分析プロジェクトは何年にわたって行われますか?

Final Quiz (4/10)

4. Which utility instrument is preferred for measuring health-related quality of life?

Final Quiz (5/10)

5. What type of sensitivity analysis is MANDATORY in Oman?

Final Quiz (6/10)

6. For orphan diseases, what threshold multiplier applies?

Final Quiz (7/10)

7. 基本ケース分析にはどの観点が必須ですか?

Final Quiz (8/10)

8. When a new therapy is MORE effective AND LESS costly, it is called:

Final Quiz (9/10)

9.利用可能ですか?

Final Quiz (10/10)

10. ICER の公式は次のとおりです:

これで旅は完了です。

知恵を絞って評価してください。

Based on the Oman HTA Guidelines, First Edition 2024
Ministry of Health, Sultanate of Oman

注: ケーススタディは、オマーンの HTA 方法論に基づいた例示的な例です。