Every resource spent is a choice made.
Every choice made is a life affected.
O tu che cerchi la guarigione,
hai considerato il peso delle tue decisioni?
Questo non è un corso su formule.
È un corso sulle scelte che salvano vite.
La trasformazione di una nazione
Muscat, 1970. The Ministry of Health is born.
Davanti al Ministero
By 2022
118 → 16 → 8.8
Infant mortality per 1,000 births
1970 → 2002 → 2022
In one generation, Oman saved 109 children per thousand.
Life expectancy rose from 49 to 77 years.
Hanno non hai assistito a questo miracolo?
Then consider what comes next.
Nel 1994, l'Oregon si trovò ad affrontare una crisi: Medicaid non poteva coprire tutto. Invece di razionare segretamente, hanno creato un elenco pubblico di priorità. Le coppie condizione-trattamento sono state classificate in base al rapporto costo-efficacia e al valore pubblico. Le protesi d'anca si sono classificate più in alto rispetto alla chirurgia estetica. I trattamenti salvavita per i tumori rari si sono classificati al di sotto dei vaccini che prevengono migliaia di casi.
I compromessi espliciti erano controversi, ma trasparenti. L’Oregon ha dimostrato che il razionamento avviene ovunque; la scelta è se farlo apertamente o nasconderlo.
Sei un funzionario sanitario dell'Oregon nel 1994. Medicaid non può coprire tutto. Cosa fare?
Questa è la domanda che tormenta ogni sistema sanitario.
Innovation outpaces budgets. Choices must be made.
What is Health Technology Assessment?
Entro la fine di questo corso, sarai in grado di:
- Define HTA and explain its role in healthcare decision-making
- Calcolare e interpretare i valori QALY e ICER
- Apply Oman's cost-effectiveness threshold correctly
- Condurre analisi di impatto sul budget su un orizzonte di 4 anni
- Perform mandatory sensitivity analyses
- Identify appropriate comparators for different scenarios
Un processo multidisciplinare che utilizza scientific evidence to determine the value of health technologies.
Ecco i sette principi:
1. Every resource spent is a choice made.
2. Value must be measured, not assumed.
3. Il comparatore definisce la domanda.
4. A QALY is a year of life, lived well.
5. Uncertainty must be explored, not hidden.
6. L'accessibilità economica non è la stessa cosa del valore.
7. Transparency protects the public trust.
Every resource spent is a choice made.
Modulo 1: La domanda
Il comparatore definisce la domanda.
Non hai considerato
that every comparison reveals truth differently?
Confronta un nuovo farmaco con l'acqua e sembra miracoloso. Confrontatelo con il miglior trattamento esistente e ne emergerà il vero valore.
La storia di due oncologi
Sultan Qaboos Comprehensive Cancer Care Centre, Muscat
Dr. Fatima e il dottor Ahmed curano entrambi lo stesso cancro. Il paziente del dottor Fatima riceve la nuova immunoterapia a 18.000 OMR. Il paziente del dottor Ahmed riceve la chemioterapia a 4.000 OMR.
Entrambi i pazienti hanno risultati simili. L'immunoterapia funziona, ma anche la chemioterapia in questo caso specifico.
Chi ha scelto saggiamente? La risposta dipende da cosa si confronta.
Decision Tree: Choosing the Comparator
What makes a valid comparator?
It must be authorized per l'indicazione.
It must be reimbursed and available.
It must be evidence-based con efficacia comprovata.
It must be what the new technology will actually replace.
Oman's Epidemiological Profile
E quando hanno chiesto informazioni sui bisogni insoddisfatti,
i saggi hanno risposto:
— Oman HTA Guidelines, 2024
Module 1 Quiz
Quando non esiste una terapia efficace per una malattia rara, cosa dovrebbe essere utilizzato come comparatore?
Il comparatore definisce la domanda.
Modulo 2: Il Le prove
Value must be measured, not assumed.
O voi che praticate la medicina,
non vedete che le affermazioni richiedono prove?
La storia di due studi
Clinical Trial
500 patients, strict inclusion criteria, controlled conditions
Shows efficacy
Real-World Study
5,000 patients, routine practice, diverse population
Shows effectiveness
Both are needed. Neither alone is sufficient.
What outcomes truly matter?
Mortality: Does it extend life? (Overall Survival)
Morbidity: Does it reduce suffering? (Event-free survival)
Quality of Life: Does it improve daily experience? (PROs)
Function: Can patients return to work, to family, to life?
Hard vs. Surrogate Endpoints
Hard Endpoints (Preferred)
Overall survival, major clinical events, mortality
Direct patient benefit — no extrapolation needed
Surrogate Endpoints
Tumor response, biomarkers, lab values
Require validation that they predict hard outcomes
Albero decisionale: sintesi delle prove
E le linee guida comandavano:
— Oman HTA Guidelines, Section 2
Regional collaboration strengthens individual nations.
Analisi di sopravvivenza: estrapolare oltre lo studio
Justify model choice. Test sensitivity to alternative extrapolations.
Value must be measured, not assumed.
Modulo 3: Il Equilibrio
Convenienza non è la stessa cosa del valore.
Hai riflettuto sulla differenza
tra costo e valore?
Un trattamento economico che non guarisce è costoso. Un trattamento costoso che cura può essere il miglior affare.
Decision Tree: Type of Economic Evaluation
Measure outcomes in QALYs
Outcomes assumed equal
I quattro tipi di valutazione
Rarely used (ethical issues)
Perspective: Who Bears the Cost?
Healthcare Perspective (Mandatory)
All direct medical costs: drugs, hospitalization, diagnostics, nursing, palliative care — regardless of who pays.
Societal Perspective (Optional)
Broader costs: transportation, caregiver burden, lost productivity, school impact.
Fino a che punto dobbiamo guardare al futuro?
Discount Rate: 3% per year
Applied to both costs and outcomes (Oman requirement)
Examples: Time Horizons by Disease
Diabetes (Type 2)
Horizon: Lifetime
Complications develop over decades (nephropathy, retinopathy, CVD)
Acute Infection
Horizon: Weeks to months
Resolution or death occurs quickly
Cancer
Horizon: 5-10 years or lifetime
Survival curves, recurrence patterns
Cardiovascular
Horizon: Lifetime
Secondary prevention, long-term outcomes
NCDs account for a growing share of Oman's disease burden.
Convenienza non è la stessa cosa del valore.
Modulo 4: La misura
A QALY is a year of life, lived well.
Consider two patients.
Patient A
Lives 5 more years
In constant pain
Cannot work or enjoy family
Patient B
Lives 3 more years
In good health
Returns to full life
Which outcome is truly better?
La formula QALY
QALY = Life Years × Utility
Where utility = 1 (perfect health) to 0 (death)
Calcolo dei due Pazienti
Patient A: 5 years × 0.4 utility = 2.0 QALYs
Patient B: 3 years × 0.85 utility = 2.55 QALYs
Patient B has more quality-adjusted life, despite fewer years.
E così il saggio dichiarava:
Questa è sia la sua forza che la sua limitazione.
Measuring Utility: EQ-5D
Patient-Reported Outcomes (PROs) capture what matters most to patients.
Real Case: Cancer Therapy in Muscat
Illustrative Example: Royal Hospital Oncology
| Outcome | Standard Care | New Therapy | Difference |
|---|---|---|---|
| Life Years | 2.5 | 4.0 | +1.5 |
| Utility (EQ-5D) | 0.65 | 0.70 | +0.05 |
| QALYs | 1.63 | 2.80 | +1.17 |
Note: This is an illustrative example based on Oman HTA methodology.
A QALY is a year of life, lived well.
Modulo 5: Il rapporto
Every resource spent is a choice made.
Ora la domanda diventa:
How much for each year of quality life?
La formula ICER
ICER = ΔCost / ΔQALY
Incremental Cost per Quality-Adjusted Life Year Gained
Translation: "How many extra rials do we spend for each additional QALY?"
Continuing the Royal Hospital Case
Aggiunta dei dati sui costi
| Measure | Standard | New Therapy | Incremental |
|---|---|---|---|
| Total Cost (OMR) | 8,500 | 18,200 | +9,700 |
| QALYs | 1.63 | 2.80 | +1.17 |
ICER = 9,700 / 1.17 = 8,291 OMR/QALY
Il piano costi-efficacia
Northwest: REJECT
More costly, less effective
Northeast: TRADE-OFF
More costly, more effective
Southwest: TRADE-OFF
Less costly, less effective
Southeast: DOMINANT
Less costly, more effective
When a technology dominates,
la decisione è chiara.
It costs less AND heals more. Accept without hesitation.
Decision Tree: The Four Quadrants of Value
Always adopt
Calculate ICER
Calculate ICER
Never adopt
Every resource spent is a choice made.
Modulo 6: La soglia
Value must be measured, not assumed.
If ICER is 8,291 OMR per QALY...
È positivo o negativo?
Abbiamo bisogno di una soglia: una linea che separi "ne vale la pena" da "non ne vale la pena".
Oman's Cost-Effectiveness Threshold
CET = GDP per capita × Multiplier
Baseline: 1× GDP per capita
Ma non tutte le condizioni sono uguali.
Orphan diseases: Multiplier = 2×
Priority diseases (cancer): Multiplier = 2×
Major relative health gain: Up to 3×
La società è disposta a pagare di più per curare i più malati e i più rari.
Decision Tree: Is It Cost-Effective?
Considera un rimborso
Torna alla nostra Caso
Royal Hospital Cancer Therapy Decision
ICER: 8,291 OMR/QALY
Disease: Cancer (priority) → Multiplier = 2×
Threshold: 8,000 × 2 = 16,000 OMR/QALY
8,291 < 16,000 → COST-EFFECTIVE
Value must be measured, not assumed.
Modulo 7: Il bilancio
Convenienza non è la stessa cosa del valore.
Non hai visto la differenza
between a wise purchase and a breaking flood?
La storia di Sofosbuvir
"È conveniente!" hanno dichiarato gli analisti. I contribuenti non sono d'accordo.
Perché? Considera la scala.
How many Americans had Hepatitis C?
Cost-effective per person. Unaffordable at scale. Medicaid programs rationed access.
Sei un direttore di Medicaid nel 2014. Sovaldi costa $ 84.000 a paziente. Ne hanno bisogno 3,2 milioni di pazienti. Cosa fate?
Two Questions, Two Answers
Cost-Effectiveness Analysis
"Il valore vale prezzo?"
Per-patient perspective
✓ YES
Analisi dell'impatto sul budget
"Can we afford it at scale?"
Population perspective
✗ NOT YET
Oman's BIA Requirements
BIA include solo i costi coperti dal pagatore sanitario: il Ministero della Salute.
Il farmaco per il diabete: impatto sul bilancio in 4 anni
| Item | Year 1 | Year 2 | Year 3 | Year 4 | Total |
|---|---|---|---|---|---|
| Patients treated | 40,000 | 80,000 | 120,000 | 160,000 | — |
| New therapy cost (OMR) | 8M | 16M | 24M | 32M | 80M |
| Avoided complications | -1M | -3M | -5M | -8M | -17M |
| Net impact (OMR) | 7M | 13M | 19M | 24M | 63M |
Gradual uptake (10%→40% of eligible patients over 4 years)
E così i decisori hanno chiesto:
"What can we negotiate?"
Sono stati serviti sia il valore che la convenienza.
Convenienza non è la stessa cosa del valore.
Modulo 8: L'incertezza
Uncertainty must be explored, not hidden.
Non hai visto come la fiducia può ingannare?
Un analista ha presentato il suo modello: "Questo farmaco costa 12.000 OMR per QALY. È conveniente." Il comitato approvò.
Un anno dopo, i dati del mondo reale mostrarono che il farmaco funzionava la metà di quanto suggerito dagli studi. Il vero ICER era di 28.000 OMR per QALY.
Had he explored uncertainty, he would have known: "There is only a 40% chance this drug is cost-effective."
Albero decisionale: analisi di sensibilità
Change each input by ±10%
Run 1,000+ iterations
The Tornado: Finding What Matters
In Nel 2006, il NICE ha valutato Herceptin per il cancro al seno in fase iniziale. Il farmaco costava 20.000 sterline a paziente. Gli studi clinici hanno mostrato benefici in termini di sopravvivenza, ma il follow-up è stato breve: le stime di sopravvivenza sono state estrapolate. L’analisi di sensibilità del NICE ha rivelato che tutto dipendeva da un numero incerto: la sopravvivenza a lungo termine. Se l’estrapolazione fosse ottimistica, l’ICER sarebbe stato di £ 18.000/QALY (accettabile). Se pessimista, £40.000/QALY (al limite).
Approvato dal NICE con condizioni che richiedono il monitoraggio della sopravvivenza nel mondo reale. Il diagramma del tornado aveva rivelato dove l'incertezza contava di più.
Sei un analista NICE nel 2006. Herceptin si mostra promettente, ma i dati sulla sopravvivenza sono incerti. L’ICER potrebbe essere ovunque da accettabile a borderline. Cosa consigliate?
Oman requires: Display at least the top 10 most impactful parameters.
What does honest uncertainty look like?
Alla soglia dei 16.000 OMR/QALY, there is an 85% probability this technology is cost-effective."
Questo è prendere decisioni con gli occhi aperti.
Cost-Effectiveness Acceptability Curve
Plot probability of cost-effectiveness (y-axis) against WTP threshold (x-axis)
Uncertainty must be explored, not hidden.
Modulo 9: La decisione
Transparency protects the public trust.
Now all threads come together.
Le prove, il costo, il valore, l’incertezza.
Oman's HTA Journey: The Roadmap
First Edition of HTA Guidelines
Ministry of Health publishes comprehensive methodology
Short-term: Capacity Building
Train-the-trainers, innovative pharmaceuticals focus
Medium-term: Expansion
Medical devices, Oman-specific threshold
Long-term: Full Transparency
Publish all reports, revision of decisions
E quando i 21 esperti si riunirono a Muscat...
Their answers would shape the nation's healthcare future.
La voce degli esperti dell'Oman
When asked about cost-effectiveness thresholds, 57% chose explicit soft thresholds — flexible enough for special cases, firm enough to guide decisions.
E che dire della trasparenza?
La PHARMAC della Nuova Zelanda pubblica ogni decisione sul finanziamento dei farmaci con una motivazione completa. Quando nel 2010 rifiutarono di finanziare un farmaco antitumorale, i pazienti si arrabbiarono, ma capirono esattamente perché: il costo per QALY superava le soglie e l’impatto sul budget avrebbe tagliato altri trattamenti. Confrontalo con i sistemi che dicono semplicemente "non approvato". PHARMAC deve affrontare critiche, ma i sondaggi mostrano che i neozelandesi hanno fiducia nel processo anche quando non sono d'accordo con le decisioni.
Transparency doesn't prevent controversy—it makes controversy productive.
Sei un funzionario del Ministero della Salute che decide come comunicare le decisioni sul finanziamento dei farmaci. Che approccio usi?
La trasparenza non è una debolezza. È l'armatura della legittimità.
Decision Tree: The Transparency Ladder
Oman Vision 2040
HTA is how Oman will keep this promise.
Transparency protects the public trust.
Final Assessment
Hai viaggiato attraverso i sette principi.
I sette principi
1. Every resource spent is a choice made.
2. Value must be measured, not assumed.
3. Il comparatore definisce la domanda.
4. A QALY is a year of life, lived well.
5. Uncertainty must be explored, not hidden.
6. L'accessibilità economica non è la stessa cosa del valore.
7. Transparency protects the public trust.
Final Quiz (1/10)
1. What is Oman's baseline cost-effectiveness threshold?
Final Quiz (2/10)
2. What discount rate does Oman require for economic evaluations?
Final Quiz (3/10)
3. Progetti di analisi dell'impatto del budget su quanti anni?
Final Quiz (4/10)
4. Which utility instrument is preferred for measuring health-related quality of life?
Final Quiz (5/10)
5. What type of sensitivity analysis is MANDATORY in Oman?
Final Quiz (6/10)
6. For orphan diseases, what threshold multiplier applies?
Final Quiz (7/10)
7. Quale prospettiva è OBBLIGATORIA per l'analisi del caso base?
Final Quiz (8/10)
8. When a new therapy is MORE effective AND LESS costly, it is called:
Final Quiz (9/10)
9. Quale fonte dovrebbe essere utilizzata per prima per l'evidenza clinica, se disponibile?
Final Quiz (10/10)
10. La formula ICER è:
Hai completato il viaggio.
Vai avanti e valuta con saggezza.
Based on the Oman HTA Guidelines, First Edition 2024
Ministry of Health, Sultanate of Oman
Nota: i casi di studio sono esempi illustrativi basati sulla metodologia HTA dell'Oman.