Every resource spent is a choice made.
Every choice made is a life affected.
Ô vous qui cherchez à guérir,
avez-vous réfléchi au poids de vos décisions ?
Ceci n'est pas un cours sur formules.
C'est un cours sur les choix qui sauvent des vies.
La transformation d'une nation
Muscat, 1970. The Ministry of Health is born.
Devant le ministère
By 2022
118 → 16 → 8.8
Infant mortality per 1,000 births
1970 → 2002 → 2022
In one generation, Oman saved 109 children per thousand.
Life expectancy rose from 49 to 77 years.
Avez-vous Vous n'avez pas été témoin de ce miracle ?
Then consider what comes next.
En 1994, l'Oregon a été confronté à une crise : Medicaid ne pouvait pas tout couvrir. Plutôt que de rationner secrètement, ils ont créé une liste publique de priorités. Les paires condition-traitement ont été classées selon leur rapport coût-efficacité et leurs valeurs publiques. Les arthroplasties de la hanche sont mieux classées que la chirurgie esthétique. Les traitements vitaux contre les cancers rares ont été moins bien classés que les vaccins prévenant des milliers de cas.
Les compromis explicites étaient controversés, mais transparents. L’Oregon a prouvé que le rationnement existe partout ; le choix est de le faire ouvertement ou de le cacher.
Vous êtes un responsable de la santé de l'Oregon en 1994. Medicaid ne peut pas tout couvrir. Que faites-vous ?
C'est la question qui hante tout système de santé.
Innovation outpaces budgets. Choices must be made.
What is Health Technology Assessment?
À la fin de ce cours, vous serez capable de :
- Define HTA and explain its role in healthcare decision-making
- Calculer et interpréter les valeurs QALY et ICER
- Apply Oman's cost-effectiveness threshold correctly
- Effectuer Analyse d'impact budgétaire sur un horizon de 4 ans
- Perform mandatory sensitivity analyses
- Identify appropriate comparators for different scenarios
Un processus multidisciplinaire qui utilise scientific evidence to determine the value of health technologies.
Voici les sept principes :
1. Every resource spent is a choice made.
2. Value must be measured, not assumed.
3. Le comparateur définit la question.
4. A QALY is a year of life, lived well.
5. Uncertainty must be explored, not hidden.
6. L'abordabilité n'est pas la même chose que la valeur.
7. Transparency protects the public trust.
Every resource spent is a choice made.
Module 1 : La question
Le comparateur définit la question.
N'avez-vous pas pensé
that every comparison reveals truth differently?
Comparez un nouveau médicament à l'eau, et cela semble miraculeux. Comparez-le au meilleur traitement existant et sa véritable valeur apparaît.
L'histoire de deux oncologues
Sultan Qaboos Comprehensive Cancer Care Centre, Muscat
Dr. Fatima et le Dr Ahmed traitent tous deux le même cancer. Le patient du Dr Fatima reçoit la nouvelle immunothérapie à 18 000 OMR. Le patient du Dr Ahmed reçoit une chimiothérapie à 4 000 OMR.
Les deux patients ont des résultats similaires. L'immunothérapie fonctionne, mais la chimiothérapie aussi dans ce cas précis.
Qui a choisi judicieusement ? La réponse dépend de ce à quoi vous comparez.
Decision Tree: Choosing the Comparator
What makes a valid comparator?
It must be authorized pour l'indication.
It must be reimbursed and available.
It must be evidence-based avec une efficacité prouvée.
It must be what the new technology will actually replace.
Oman's Epidemiological Profile
Et lorsqu'ils ont posé des questions sur les besoins non satisfaits,
les sages ont répondu :
— Oman HTA Guidelines, 2024
Module 1 Quiz
Lorsqu’il n’existe aucun traitement efficace pour une maladie rare, que faut-il utiliser comme comparateur ?
Le comparateur définit la question.
Module 2 : Les preuves
Value must be measured, not assumed.
Ô vous qui pratiquez la médecine,
ne voyez-vous pas que les affirmations nécessitent des preuves ?
Le conte de deux études
Clinical Trial
500 patients, strict inclusion criteria, controlled conditions
Shows efficacy
Real-World Study
5,000 patients, routine practice, diverse population
Shows effectiveness
Both are needed. Neither alone is sufficient.
What outcomes truly matter?
Mortality: Does it extend life? (Overall Survival)
Morbidity: Does it reduce suffering? (Event-free survival)
Quality of Life: Does it improve daily experience? (PROs)
Function: Can patients return to work, to family, to life?
Hard vs. Surrogate Endpoints
Hard Endpoints (Preferred)
Overall survival, major clinical events, mortality
Direct patient benefit — no extrapolation needed
Surrogate Endpoints
Tumor response, biomarkers, lab values
Require validation that they predict hard outcomes
Arbre de décision : synthèse des données probantes
Et les lignes directrices commandaient :
— Oman HTA Guidelines, Section 2
Regional collaboration strengthens individual nations.
Analyse de survie : extrapoler au-delà de l'essai
Justify model choice. Test sensitivity to alternative extrapolations.
Value must be measured, not assumed.
Module 3 : L'équilibre
L’abordabilité n’est pas la même chose que la valeur.
Avez-vous réfléchi à la différence
entre le coût et la valeur ?
Un traitement bon marché qui ne guérit pas coûte cher. Un traitement coûteux qui guérit peut être la meilleure affaire.
Decision Tree: Type of Economic Evaluation
Measure outcomes in QALYs
Outcomes assumed equal
Les quatre types d'évaluation
Rarely used (ethical issues)
Perspective: Who Bears the Cost?
Healthcare Perspective (Mandatory)
All direct medical costs: drugs, hospitalization, diagnostics, nursing, palliative care — regardless of who pays.
Societal Perspective (Optional)
Broader costs: transportation, caregiver burden, lost productivity, school impact.
Jusqu’où devons-nous regarder vers l’avenir ?
Discount Rate: 3% per year
Applied to both costs and outcomes (Oman requirement)
Examples: Time Horizons by Disease
Diabetes (Type 2)
Horizon: Lifetime
Complications develop over decades (nephropathy, retinopathy, CVD)
Acute Infection
Horizon: Weeks to months
Resolution or death occurs quickly
Cancer
Horizon: 5-10 years or lifetime
Survival curves, recurrence patterns
Cardiovascular
Horizon: Lifetime
Secondary prevention, long-term outcomes
NCDs account for a growing share of Oman's disease burden.
L’abordabilité n’est pas la même chose que la valeur.
Module 4 : La mesure
A QALY is a year of life, lived well.
Consider two patients.
Patient A
Lives 5 more years
In constant pain
Cannot work or enjoy family
Patient B
Lives 3 more years
In good health
Returns to full life
Which outcome is truly better?
La formule QALY
QALY = Life Years × Utility
Where utility = 1 (perfect health) to 0 (death)
Calcul des deux patients
Patient A: 5 years × 0.4 utility = 2.0 QALYs
Patient B: 3 years × 0.85 utility = 2.55 QALYs
Patient B has more quality-adjusted life, despite fewer years.
Et ainsi les sages déclaraient :
C'est à la fois sa force et sa limite.
Measuring Utility: EQ-5D
Patient-Reported Outcomes (PROs) capture what matters most to patients.
Real Case: Cancer Therapy in Muscat
Illustrative Example: Royal Hospital Oncology
| Outcome | Standard Care | New Therapy | Difference |
|---|---|---|---|
| Life Years | 2.5 | 4.0 | +1.5 |
| Utility (EQ-5D) | 0.65 | 0.70 | +0.05 |
| QALYs | 1.63 | 2.80 | +1.17 |
Note: This is an illustrative example based on Oman HTA methodology.
A QALY is a year of life, lived well.
Module 5 : Le rapport
Every resource spent is a choice made.
Maintenant la question devient :
How much for each year of quality life?
La formule ICER
ICER = ΔCost / ΔQALY
Incremental Cost per Quality-Adjusted Life Year Gained
Translation: "How many extra rials do we spend for each additional QALY?"
Continuing the Royal Hospital Case
Ajout de données de coût
| Measure | Standard | New Therapy | Incremental |
|---|---|---|---|
| Total Cost (OMR) | 8,500 | 18,200 | +9,700 |
| QALYs | 1.63 | 2.80 | +1.17 |
ICER = 9,700 / 1.17 = 8,291 OMR/QALY
L’avion rentabilité
Northwest: REJECT
More costly, less effective
Northeast: TRADE-OFF
More costly, more effective
Southwest: TRADE-OFF
Less costly, less effective
Southeast: DOMINANT
Less costly, more effective
When a technology dominates,
la décision est claire.
It costs less AND heals more. Accept without hesitation.
Decision Tree: The Four Quadrants of Value
Always adopt
Calculate ICER
Calculate ICER
Never adopt
Every resource spent is a choice made.
Module 6 : Le seuil
Value must be measured, not assumed.
If ICER is 8,291 OMR per QALY...
Est-ce bon ou mauvais ?
Nous avons besoin d'un seuil : une ligne qui sépare "ça vaut le coup" de "ça ne vaut pas le coup".
Oman's Cost-Effectiveness Threshold
CET = GDP per capita × Multiplier
Baseline: 1× GDP per capita
Mais toutes les conditions ne sont pas égales.
Orphan diseases: Multiplier = 2×
Priority diseases (cancer): Multiplier = 2×
Major relative health gain: Up to 3×
La société est prête à payer plus pour traiter les plus malades et les plus rares.
Decision Tree: Is It Cost-Effective?
Envisagez un remboursement
Retour à nos Cas
Royal Hospital Cancer Therapy Decision
ICER: 8,291 OMR/QALY
Disease: Cancer (priority) → Multiplier = 2×
Threshold: 8,000 × 2 = 16,000 OMR/QALY
8,291 < 16,000 → COST-EFFECTIVE
Value must be measured, not assumed.
Module 7 : Le Budget
L’abordabilité n’est pas la même chose que la valeur.
Vous n'avez pas vu la différence
between a wise purchase and a breaking flood?
L'histoire du Sofosbuvir
"C'est rentable !" » ont déclaré les analystes. Les payeurs n'étaient pas d'accord.
Pourquoi ? Considérez l'échelle.
How many Americans had Hepatitis C?
Cost-effective per person. Unaffordable at scale. Medicaid programs rationed access.
Vous êtes directeur de Medicaid en 2014. Sovaldi coûte 84 000 $/patient. 3,2 millions de patients en ont besoin. Que faites-vous ?
Two Questions, Two Answers
Cost-Effectiveness Analysis
"La valeur vaut-elle son prix ?"
Per-patient perspective
✓ YES
Impact budgétaire Analyse
"Can we afford it at scale?"
Population perspective
✗ NOT YET
Oman's BIA Requirements
BIA inclut uniquement les coûts couverts par le payeur des soins de santé, à savoir le ministère de la Santé.
Le médicament contre le diabète : impact budgétaire sur 4 ans
| Item | Year 1 | Year 2 | Year 3 | Year 4 | Total |
|---|---|---|---|---|---|
| Patients treated | 40,000 | 80,000 | 120,000 | 160,000 | — |
| New therapy cost (OMR) | 8M | 16M | 24M | 32M | 80M |
| Avoided complications | -1M | -3M | -5M | -8M | -17M |
| Net impact (OMR) | 7M | 13M | 19M | 24M | 63M |
Gradual uptake (10%→40% of eligible patients over 4 years)
Les décideurs ont donc demandé :
"What can we negotiate?"
La valeur ET l'abordabilité ont été servies.
L’abordabilité n’est pas la même chose que la valeur.
Module 8 : L'incertitude
Uncertainty must be explored, not hidden.
N'avez-vous pas vu comment la confiance peut tromper ?
Un analyste a présenté son modèle : "Ce médicament coûte 12 000 OMR par QALY. Il est rentable." Le comité a approuvé.
Un an plus tard, des données réelles ont montré que le médicament fonctionnait à moitié aussi bien que les essais le suggéraient. Le véritable ICER était de 28 000 OMR par QALY.
Had he explored uncertainty, he would have known: "There is only a 40% chance this drug is cost-effective."
Arbre de décision : analyse de sensibilité
Change each input by ±10%
Run 1,000+ iterations
The Tornado: Finding What Matters
Dans 2006, NICE a évalué Herceptin pour le cancer du sein précoce. Le médicament coûte 20 000 £ par patient. Les essais cliniques ont montré des bénéfices en matière de survie, mais le suivi a été court : les estimations de survie ont été extrapolées. L'analyse de sensibilité du NICE a révélé que tout dépendait d'un chiffre incertain : la survie à long terme. Si l’extrapolation était optimiste, l’ICER était de 18 000 £/QALY (acceptable). Si pessimiste, 40 000 £/QALY (limite).
NICE approuvé sous conditions, nécessitant une surveillance de la survie dans le monde réel. Le diagramme de tornade avait révélé où l'incertitude comptait le plus.
Vous êtes un analyste du NICE en 2006. Herceptin est prometteur, mais les données de survie sont incertaines. L’ICER peut être compris entre acceptable et limite. Que recommandez-vous ?
Oman requires: Display at least the top 10 most impactful parameters.
What does honest uncertainty look like?
Au seuil de 16 000 OMR/QALY, there is an 85% probability this technology is cost-effective."
Il s’agit de prendre des décisions les yeux ouverts.
Cost-Effectiveness Acceptability Curve
Plot probability of cost-effectiveness (y-axis) against WTP threshold (x-axis)
Uncertainty must be explored, not hidden.
Module 9 : La décision
Transparency protects the public trust.
Now all threads come together.
Les preuves, le coût, la valeur, l'incertitude.
Oman's HTA Journey: The Roadmap
First Edition of HTA Guidelines
Ministry of Health publishes comprehensive methodology
Short-term: Capacity Building
Train-the-trainers, innovative pharmaceuticals focus
Medium-term: Expansion
Medical devices, Oman-specific threshold
Long-term: Full Transparency
Publish all reports, revision of decisions
Et quand les 21 experts se sont réunis à Mascate...
Their answers would shape the nation's healthcare future.
La voix des experts d'Oman
When asked about cost-effectiveness thresholds, 57% chose explicit soft thresholds — flexible enough for special cases, firm enough to guide decisions.
Et qu'en est-il de la transparence ?
Le PHARMAC de Nouvelle-Zélande publie chaque décision de financement de médicaments avec un raisonnement complet. Lorsqu’ils ont refusé de financer un médicament contre le cancer en 2010, les patients étaient en colère, mais ils comprenaient exactement pourquoi : le coût par QALY dépassait les seuils et l’impact budgétaire annulerait le financement d’autres traitements. Comparez cela avec les systèmes qui disent simplement « non approuvé ». PHARMAC fait face à des critiques, mais des enquêtes montrent que les Néo-Zélandais font confiance au processus même lorsqu'ils ne sont pas d'accord avec les décisions.
Transparency doesn't prevent controversy—it makes controversy productive.
Vous êtes un responsable du ministère de la Santé qui décide de la manière de communiquer les décisions de financement des médicaments. Quelle approche adoptez-vous ?
La transparence n'est pas une faiblesse. C'est l'armure de la légitimité.
Decision Tree: The Transparency Ladder
Oman Vision 2040
HTA is how Oman will keep this promise.
Transparency protects the public trust.
Final Assessment
Vous avez parcouru les sept principes.
Les sept principes
1. Every resource spent is a choice made.
2. Value must be measured, not assumed.
3. Le comparateur définit la question.
4. A QALY is a year of life, lived well.
5. Uncertainty must be explored, not hidden.
6. L'abordabilité n'est pas la même chose que la valeur.
7. Transparency protects the public trust.
Final Quiz (1/10)
1. What is Oman's baseline cost-effectiveness threshold?
Final Quiz (2/10)
2. What discount rate does Oman require for economic evaluations?
Final Quiz (3/10)
3. Projets d'analyse d'impact budgétaire sur combien d'années ?
Final Quiz (4/10)
4. Which utility instrument is preferred for measuring health-related quality of life?
Final Quiz (5/10)
5. What type of sensitivity analysis is MANDATORY in Oman?
Final Quiz (6/10)
6. For orphan diseases, what threshold multiplier applies?
Final Quiz (7/10)
7. Quelle perspective est OBLIGATOIRE pour l’analyse du cas de référence ?
Final Quiz (8/10)
8. When a new therapy is MORE effective AND LESS costly, it is called:
Final Quiz (9/10)
9. Quelle source doit-on utiliser en premier pour les preuves cliniques, si elles sont disponibles ?
Final Quiz (10/10)
10. La formule ICER est la suivante :
Vous avez terminé le voyage.
Allez-y et évaluez avec sagesse.
Based on the Oman HTA Guidelines, First Edition 2024
Ministry of Health, Sultanate of Oman
Remarque : Les études de cas sont des exemples illustratifs basés sur la méthodologie d’HTA d’Oman.